近年來(lái),細(xì)胞與基因治療(CGT)作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的革命性突破,在全球范圍內(nèi)展現(xiàn)出巨大的發(fā)展?jié)摿ΑV袊?guó)憑借政策支持、技術(shù)創(chuàng)新和市場(chǎng)需求的驅(qū)動(dòng),正迅速成為該領(lǐng)域的重要參與者。本白皮書旨在系統(tǒng)梳理中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀,重點(diǎn)關(guān)注細(xì)胞技術(shù)的研發(fā)進(jìn)展與應(yīng)用前景。
在研發(fā)方面,中國(guó)在干細(xì)胞、CAR-T細(xì)胞療法、基因編輯等前沿領(lǐng)域取得顯著成就。例如,誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)技術(shù)的研究已進(jìn)入臨床前階段,為再生醫(yī)學(xué)提供了新路徑;CAR-T療法針對(duì)血液腫瘤的臨床試驗(yàn)成果豐碩,多項(xiàng)產(chǎn)品已獲批上市。同時(shí),CRISPR等基因編輯工具的優(yōu)化,加速了精準(zhǔn)醫(yī)療的進(jìn)程。政府通過(guò)“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃等政策,大力支持基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué),推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研合作,提升核心技術(shù)自主創(chuàng)新能力。
在應(yīng)用層面,細(xì)胞與基因治療已逐步從實(shí)驗(yàn)室走向臨床和產(chǎn)業(yè)化。在疾病治療上,除了血液腫瘤,實(shí)體瘤、遺傳性疾病和自身免疫疾病的治療探索日益深入。例如,針對(duì)鐮狀細(xì)胞貧血的基因療法已進(jìn)入臨床試驗(yàn),展示了治愈潛力。產(chǎn)業(yè)生態(tài)方面,中國(guó)形成了以北京、上海、粵港澳大灣區(qū)為核心的產(chǎn)業(yè)集群,吸引了大量資本投入,帶動(dòng)了從研發(fā)、生產(chǎn)到監(jiān)管的全鏈條發(fā)展。醫(yī)療機(jī)構(gòu)與生物技術(shù)公司合作,推動(dòng)個(gè)性化治療方案的落地,提升了患者可及性。
產(chǎn)業(yè)發(fā)展仍面臨挑戰(zhàn),包括技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)化、成本控制、倫理監(jiān)管以及長(zhǎng)期安全性評(píng)估等。未來(lái),中國(guó)需加強(qiáng)國(guó)際合作,完善法規(guī)體系,促進(jìn)創(chuàng)新與安全的平衡,以實(shí)現(xiàn)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展,為全球健康事業(yè)貢獻(xiàn)中國(guó)智慧。